光遗传学登上了诺贝尔奖的巅峰位置, 眼科视觉重建成为了最先在人体内展现出治疗效果的方向, 但是从技术层面到最终的产品化, 仍然需要经历非常漫长的临床试验验证过程。
诺奖揭晓 光遗传学获最高科学认可
当地的时间是在10月5日这个日子, 瑞典的卡罗琳医学院就做出了宣布这一个动作, 他们把2026年的诺贝尔生理学或医学奖授予了戴塞罗思这一位人物、黑格曼这一个人物, 还有内格尔这三个人一起得到的荣耀, 这样做的目的是为了要表彰他们在光门控离子通道这一块领域里头所做出的发现, 同时也表彰他们在光遗传学这个领域所做出的发现成果。
中眸医疗的创始人沈吟, 他在10月6日这一天, 接受了来自每经记者的独家专访。在采访中他表示, 这个诺贝尔奖的意义不仅仅在于它肯定那些基础层面的科学发现, 它更看重的是临床方面的转化价值。正是因为具备了这种对临床转化价值的重视, 才使得该奖项选择在2026年这个时间点, 正式落地于光遗传学领域。
二十年从科研工具走向人体治疗
光遗传学这门技术最早是从对藻类的研究之中诞生出来的。在最初的前二十年里, 它主要是作为一个工具用来解析神经环路是怎么回事的。到了近年以来, 这项技术逐步开始转向用于人体疾病的治疗工作。而在眼科视觉重建这一方向上面, 已经是最先实现在人体方面取得突破的了。
沈吟指出, 眼球本身就是负责把光信号转成电信号的器官, 因此, 光遗传技术在视网膜上实现突破, 并不是什么偶然的事情, 这其实是临床科学研究自然而然的第一站。
中眸医疗管线进入中美双临床
中眸医疗的核心管线ZM-02, 已经拿到了美国FDA给出的孤儿药资格, 国际多中心的I/II期PRISM试验也得到了批准, 预计在2026年8月获得NMPA给的临床批件, 中美两地的独立团队正在同步推进相关事情。
沈吟做了介绍, 他说公司的目标是为患者实现功能上面的获益, 好处包括可以让人生活能够自理, 能够自由地行走, 能够在日常生活中去取快递之类的东西, 而不是说仅仅为了恢复光学信号那么简单。
光遗传与基因替代疗法互补
传统基因替代疗法适合疾病中期、感光细胞仍大量存活的患者；而晚期患者细胞大面积死亡, 基因替代便失去作用。
沈吟特别指出, 在进行光遗传疗法治疗的过程中, 不需要去纠结具体的基因突变类型到底是什么样子。只要患者眼睛的内层视网膜神经元还活着。不论是因为什么样的基因突变导致失明。都有机会重新把视觉功能给重建起来。
诺奖光环背后的产业现实约束
沈吟坦言, 在光遗传疗法这个领域, 变量是多多的。所以, 早期的临床数据不等于最终的获批。你看, 知识产权、受试者筛选、支付体系, 还有罕见病医生的供应这些难题, 全都横亘在前头。
公司保持开放的态度来做商业化, 以多种的合作形态来推进这件事情。最终的目标, 是让患者能够获得可用的药物, 还能够用得起这些药。
诺奖降低认知门槛 资本加速涌入
沈吟做出判断, 说等诺奖完成了之后, 那么市场对光遗传学问这个事物的认知成本就会显著下降, 预计有更多资本和大型药企将会向着该赛道去投入资源。
中眸医疗第一时间向科学顾问内格尔致贺, 双方合作最早可追溯至2016年, 基于ChR2蛋白完成大量工程化改造。
你觉得, 那个光遗传疗法到最后, 能不能够让那些得了晚期的、因为遗传原因而失明的患者们, 重新去看见这个世界呢? 大家欢迎在评论区里, 留下自己的想法和看法。如果你赞同我的话, 麻烦点赞一下, 顺便分享给更多的、有此类疾病患者家庭知道。
